行业观察｜2024年营收增长56%，百济神州预计今年经营利润转正

经过多年努力，百济神州研发管线得到了极大优化与拓展，拥有了一系列丰富的产品，不再仅仅依靠两款产品

近日，百济神州发布2024年度业绩报告，再次惊艳行业。2024年，该公司取得272.14亿元营收，同比增长56.2%。报告期内，公司归母净利润为-49.78亿元，同比减亏约26%。

营业收入中，产品收入占绝大多数。泽布替尼（BTK抑制剂，商品名百悦泽®）、替雷利珠单抗（抗PD-1单抗，商品名百泽安®）以及安进授权产品的持续放量，推高了去年的销售收入。其中，泽布替尼全球销售额翻番，达到188.59亿元；替雷利珠单抗销售额同比增长17.4%，达到44.67亿元。

百济神州2024年的业绩，超过不少券商的预期。天风证券考虑到百济神州的收入增长超预期，全面调整了其盈利预测：预测2025年、2026年归母净利润从-0.54亿元和14.03亿元，上调至7.03亿元和 40.10 亿元，并维持“买入”评级。

浦银国际在研究报告中，对百济神州维持“买入”评级，对美股、港股、A股的股价目标价预测均进行了上调。

百济神州首次在业绩报告中给出了财务指引：公司2025年全年总收入指引为352亿元至 381亿元；同时公司重申预计今年内实现GAAP经营利润为正，且经营活动产生现金流为正。

此前，在今年年初的摩根大通医疗健康年会上，百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强表示：目前公司正在准备进入下一阶段的全球增长，2025年百济神州预计将实现全年经营利润为正。

继2023年成为“十亿美元分子”之后，百济神州第一大单品泽布替尼在2024年继续向销售峰值冲锋，全球销售额达到188.59亿元。美国市场仍是泽布替尼的第一大销售市场，销售收入翻倍的同时，贡献了约四分之三的全球销售额。

业绩报告显示，泽布替尼在美国的需求增长，来自于在慢性淋巴细胞白血病（CLL）适应症中使用的扩大，主要因为该产品在美国是CLL和所有其他已获批适应症新增患者治疗领域的领导者，且市场份额持续提升。

泽布替尼在美国的CLL适应症，于2023年1月获得FDA上市批准，至今才两年有余。在美国国家癌症综合网络（NCCN）B细胞淋巴瘤指南中，已被列为治疗CLL/SLL最高级别的推荐方案。

在美国的BTK抑制剂市场，相关公司的财报显示，泽布替尼2024年第四季度的销量为6.16亿美元，超越阿斯利康的阿可替尼、排名第二，与第一名艾伯维的伊布替尼仅相差900万美元。

2022年12月，百济神州公布了泽布替尼头对头试验的最终结果：在治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的全球III期试验中，泽布替尼取得了优效性结果，相比于全球首个上市的BTK抑制剂伊布替尼，表现出更具优势的生存获益，以及心脏功能相关的安全性特征。

彼时，泽布替尼2022年的全球销售额为38.29亿元人民币，在20个市场取得34项药政批准。而伊布替尼，虽然在前一年达到销售峰值后销量开始下滑，2022年的全球销售额仍有83.5亿美元。

“头对头”试验开启了泽布替尼获准上市和销量的加速器。最新业绩报告显示，该药已在全球70多个市场获批。在美国和中国，泽布替尼是获批适应症最多的BTK抑制剂，中国获批的四项适应症均已纳入国家医保目录。

泽布替尼的全球药政注册步伐还在继续。业绩报告显示：公司预计将于2025年下半年取得美国FDA和EC对百悦泽®片剂新剂型上市申请的批准。

百济神州全球总裁兼首席运营官吴晓滨对泽布替尼在美国市场的持续增长充满信心。他在近日的一次交流会上表示，在美国CLL市场上，新发病例中约有50%选择了泽布替尼。

据弗若斯特沙利文预测，2025年全球BTK抑制剂的市场规模有望达到200亿美元，2030年有望达到261亿美元。

“由于慢性肿瘤病程较长，患者一旦开始使用，往往将持续数年。”吴晓滨表示，考虑到病人生存期通常为10年，大多数患者可能会连续使用4至6年，“因此一款更安全、疗效更优的药物的出现，对于患者来说是福音。”

在欧美市场，BTK抑制剂竞争格局愈发火热，或许未来还要面临价格竞争。2024年8月，美国的“通胀消减法案”对伊布替尼砍价38%，于2026年开始执行。

在中国市场，伊布替尼的中国化合物专利将在2026年底到期。2025年1月2日，国家药监局批准了齐鲁制药的伊布替尼片仿制药，这是国内首款获批的伊布替尼片剂仿制药；此前，先声药业拿下伊布替尼胶囊的首仿资格。

此外，礼来制药的第三代BTK匹妥布替尼，于2023年底在美国获批。在中国获批于2024年10月，适应症为既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

“成立以来，百济神州主要开发了两款产品，一款是BTK抑制剂，另一款是PD-1单抗。”百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来表示，经过多年的不懈努力，公司不再仅仅依靠这两款产品，“如今，我们拥有了一系列丰富的产品，研发管线得到了极大的优化与拓展，涵盖了更多具有潜力的创新药物和治疗方案。”

在血液肿瘤治疗方面，除了泽布替尼，百济神州还推出了重要的产品，比如BCL2抑制剂和BTK蛋白降解剂。在实体肿瘤治疗领域，从聚焦肿瘤免疫治疗，拓展到重点关注三大治疗领域，包括肺癌、乳腺癌以及消化道肿瘤等，对这些肿瘤进行了多种靶点的布局。

Sonrotoclax（BCL2抑制剂）是百济神州继续推进的关键研究项目，具备“同类最佳潜力”，被不少业内分析人士认为有望接棒泽布替尼和替雷利珠单抗，成为下一个重磅产品。

2024年12月，百济神州在第66届美国血液学会（ASH）年会上，展示了Sonrotoclax联合泽布替尼用于初治CLL患者的治疗的临床数据：1/1b期研究数据显示，Sonrotoclax联合泽布替尼耐受性总体良好；中位随访时间为19.4个月时，联合方案总缓解率（ORR）达到99%。

Sonrotoclax全球临床试验正在持续推进，整个项目已入组受试者超过1800人。其中，Sonrotoclax联合泽布替尼用于一线治疗CLL患者的全球关键性三期临床试验，目前已完成患者入组。

此前，Sonrotoclax针对R/R WM和R/R MCL适应症已获得美国FDA快速通道资格认定。业绩报告显示，百济神州计划对R/R CLL和R/R MCL两项适应症的二期临床试验进行数据读出，并有望针对这两项适应症在2025年下半年递交潜在加速批准申请。公司预计将于2025年上半年实现用于治疗R/R CLL和R/R MCL患者的全球三期临床试验的首批患者入组。

截至目前，全球仅有一款BCL2抑制剂药物维奈克拉获批上市，该药2024年销售额达约25.8亿美元。

此外，业绩报告显示，BTK嵌合式降解激活化合物（CDAC）BGB-16673临床试验已入组超过500例患者，用于治疗R/R CLL患者的潜在注册性二期临床试验继续入组患者，并且有望于2025年下半年启动与非共价BTK抑制剂匹妥布替尼用于R/R CLL的3期“头对头”试验，是目前临床进度最快的BTK降解剂。。

在2024年ASH年会上，百济神州披露了BGB-16673治疗CLL的I期CaDAnCe-101研究数据。结果显示，49例经治CLL患者接受治疗后，客观缓解率（ORR）达到78%（38/49），其中200mg队列的ORR高达94%。

同样在这次会议上，百济神州公布了泽布替尼一项3期SEQUOIA研究5年随访数据：相比苯达莫司汀联合利妥昔单抗，泽布替尼用于治疗初治CLL患者可将疾病进展或死亡风险降低71%。

上述研发成果表明，百济神州志在继续巩固血液瘤领域的地位，意在通过现有产品后续管线，具备同类最佳潜力的新产品，改变全球血液瘤患者的治疗格局。

在实体瘤领域，重点关注实体瘤中肺癌、乳腺癌和消化道肿瘤。这也是全球范围内常见的三大肿瘤类型，尤其是消化道肿瘤，在东亚人群中尤为突出，欧美制药企业在胃癌和食管癌等消化道肿瘤的研究上投入往往较少。

2024年第四季度，百济神州推动6款新分子实体进入临床，全年共将13个新分子实体推进临床开发阶段。

百济神州的产品组合策略，强调借助自身在速度和成本方面的优势，快速生成早期临床概念验证数据，即“快速概念验证”。这种模式以数据为导向，将投资迅速投入到最有前景的、有临床差异化的候选项目中，并降低其他项目的优先级，从而最大限度地利用资源。

创新药行业研发周期长、失败率高、成本高昂的特点，催生了“快速概念验证”模式的成型。“面对低成功率的现状，找准能够预判产品后续良好发展的关键节点至关重要。”汪来表示，一般而言，这个关键节点在临床二期，或者临床一期的扩展阶段，也就是临床验证（PoC）时期。

资金有限的情况下，早期产品的研发投入常常成为被削减的对象。近几年随着药物研发的临床开发等环节的成本日益攀升，和生物医药领域的投资遇冷，大批企业生存环境艰难，接连出现“卖青苗”和小公司被并购的现象。

在这样的行业大环境下，百济神州逐渐明确整体的研发策略，即：在重点瘤种进行深度管线布局；通过Fast-to-PoC实现价值最大化；开展联合治疗的早期探索，赢得时间窗口；坚持纪律性，只将变革性候选药物推进至晚期临床开发。

在上述研发策略之下，百济神州已组建了一支约3700人的内部全球临床开发团队，研究团队超过1100人，不依赖外部资源，2021年就基本实现了去CRO化，保证临床试验自主、高效、高质量地执行。

截至目前，百济神州已在45个国家和地区开展临床开发相关工作。“接下来存在一个重大机遇，即如何运用AI以及自动化技术，进一步加速整个临床开发进程。”汪来说，“我们期待从2025年起能够进入到一个崭新的上升轨道。”